網膜色素変性症:本当に変わったこと、変わっていないこと

あなたご自身、あるいはお子さんが、網膜色素変性症、あるいは遺伝性網膜ジストロフィと告げられたところです。頭に残ったのは3つの言葉――遺伝性、不治、失明――ではないでしょうか。最初の2つは事実ですが、3つ目については議論の余地があります。今日の時点で、これらの疾患を治す治療法はありません。しかし状況は確実に変わりました。遺伝子検査は実際に役立つようになり、限られた状況においては遺伝子治療が承認され、頻度の高い2つの合併症には治療法があり、視力の改善にしばしばつながります。ここでは、何が確立していて何がそうでないか、そして今すぐできることは何かをお伝えします。

基礎知識

「網膜色素変性症」とは、単一の疾患ではなく疾患群を指す言葉です

この言葉は、共通の仕組みを持つ一群の遺伝性ジストロフィをまとめて指します。その仕組みとは、網膜の視細胞が徐々に変性していくというものです。まず暗い場所での見え方と周辺視野を担う桿体が、続いて中心視力と色覚を担う錐体が侵されます。この「桿体が先、錐体が後」という順序が、症状のすべてとその現れ方の時間的経過を説明します。

非症候性の病型だけで80以上の遺伝子が同定されており、遺伝形式は常染色体優性、常染色体劣性、X連鎖のすべてが見られます。網膜電図(ERG)は大きく低下し、消失することもあります。OCTと眼底自発蛍光では、網膜外層が徐々に失われていく様子が確認できます。したがって、同じ病名がカルテに記載されている2人でも、遺伝学的にはまったく別の、進行の仕方も異なる疾患である場合があります。

主要な総説では、世界的な有病率はおよそ4,000人に1人とされています。この数字は、対象となる母集団を明示しないまま、概算値として論文から論文へと引き継がれてきたものであり、今回参照した文献の中にフランスのデータを示すものはありません。つまりこれは目安であって、実測値ではありません。加齢黄斑変性とは異なり、これらの疾患は周辺部から始まり、人生のはるかに早い時期に発症します。

ポイント

まず杆体、次に錐体

初期症状

なぜ診断までに何年もかかることが多いのか

最初の症状が、視力の問題らしく見えないからです。暗い場所で見えにくくなること――夜盲(症)――は、ゆっくりと現れます。暗い部屋に入ったときに目が慣れるまで時間がかかるようになったり、夜の運転を避けるようになったりします。多くの人はこれを疲れや加齢のせいだと考えます。CNGA1遺伝子に関する中国のコホート研究では、夜間視力の低下がすべての患者で最初の症状であり、88%は小児期に発症していました。

2つ目の症状はより気づきにくいものです。視野が同心円状に狭くなっていきますが、黒い点として自覚されることはありません。脳がその欠けを補ってしまうため、物にぶつかったり、横にいる人を見失ったりして初めて患者は異常に気づきます。この間ずっと、遠方の視力は、黄斑が保たれている限り良好なままのことがあります。視野検査や散瞳した状態での網膜周辺部の検査を行わない簡易的な診察では、これを見落としやすいのです。

発症年齢は遺伝形式によって異なります。591人のイタリア人を対象とした研究では、平均発症年齢はX連鎖型で13.9歳、アッシャー症候群で18.9歳、優性遺伝型で19.3歳、劣性遺伝型で23.2歳でした――これらはあくまで平均値であり、方向性を示すものであって、個々の患者の経過を予測するものではありません。

遺伝学

遺伝子検査:治療法がないのに、何の役に立つのか

具体的に4つの役に立ちます。いずれも治療法の存在を前提としません。第一に、病名を確定し、診断に至るまでのさまよいに終止符を打ちます。第二に、遺伝子によって決まる予後をより正確にします。第三に、きょうだいや子孫のための信頼できる遺伝カウンセリングを可能にします。そして第四に、臨床試験への参加や、唯一承認されている治療法へのアクセスを左右します――どちらも臨床診断ではなく遺伝子によって定義されるからです。

検出率はかなり高いものの、すべてを見つけられるわけではありません。非症候性ジストロフィを有する中国人800家系を対象とした研究では60.1%で原因が同定され、イスラエルの全国コンソーシアムでは56%の家系で原因が判明し、1,204人の日本人コホートでは29.6%が分子遺伝学的診断に至りました。すでに紹介したイタリアの研究では、家族歴がある場合の検出率は55.2%でしたが、孤発例を含めると37.4%まで下がりました。

検査結果が陰性であっても、「遺伝性の疾患ではない」ということにはなりません。その時点で用いた技術では見つからなかった、という意味にすぎません。スウェーデンのチームは、それ以前の検査で結論が出なかった279人を対象に、拡大パネルを用いて改めて検査を行い、一部の患者で遺伝子型を確認しました。原因となる遺伝子は国によっても異なります。2,790人のイタリア人コホート(うち2,036人が分子遺伝学的診断に至った)では、解決した症例のうちABCA4が26.3%、USH2Aが11.2%、RPGRが5.0%を占めていました。

症候群

網膜だけが侵されているわけではないとき

網膜色素変性症の患者の20〜30%は、症候群の一部として眼以外の症状も併せ持っています。これは、たとえ目だけが侵されているように見える場合であっても、聴力、平衡感覚、体重、腎臓、発達について毎回確認しておくべき十分な割合です。

最も頻度が高いのはアッシャー症候群で、難聴と網膜ジストロフィを合併し、前庭機能障害による平衡感覚の異常を伴うこともあります。9つの原因遺伝子が同定されており、常染色体劣性遺伝の3つの臨床病型に分類されます。I型が最も重症で、II型が最も頻度の高い病型です。231人のフランス人コホートでは、2つの主要遺伝子であるMYO7AとUSH2Aから、今なお未報告のバリアントが定期的に見つかっています。

そのほかの病型はより稀ですが、数多く存在します。バルデー・ビードル症候群やその他の線毛病、遺伝性代謝疾患、ミトコンドリア病などです。別枠として、診断を惑わせる状況もあります。特にCRB1遺伝子に関連する一部のジストロフィは、まずぶどう膜炎として現れることがあり、その炎症をきっかけに診断に至ります。

進行

どのくらいの速さで進行するのか

これには一つの答えというものがなく、失明する年齢を言い切ることは、患者に対して行いうる最も良くないことの一つです。進行の速さは遺伝子、バリアント、そしてよく分かっていない要因に左右され、同じ家系の2人の間でも経過が分かれることがあります。測定できるのは遺伝子型ごとの中央値であり、これは診察で行う説明の精度を高めるために、近年発表されるようになったものです。

RHO遺伝子の変異を持つ100人の患者を対象とした多施設研究では、中心視野が20°未満になる年齢の中央値は52歳、10°未満になる年齢の中央値は79歳でした。これらの患者の4分の1は、網膜の一部分に限局する「セクター型」と呼ばれる病型で、進行がはっきりと緩やかでした。

そのほかの目安も、いずれも遺伝子型に基づくものです。CNGA1遺伝子では、視野が10°以下になる年齢の中央値は39.4歳でした。X連鎖型では、システマティックレビューにより、指標によって年間4%から19%の進行速度が示されています。経過観察の指標としては2つのパラメーターが用いられます。一つはOCTで測定するエリプソイドゾーンの幅で、まだ機能している視細胞の面積を反映します。もう一つは30Hzフリッカー網膜電図の頂点潜時で、進行速度を独立して予測する指標です。

遺伝子治療

遺伝子治療:何に効き、何には効かないのか

一般向けの記事が誤解を招きやすいのは、まさにこの点です。承認された遺伝子治療は確かに存在します。voretigene neparvovecです。しかしその適応は「網膜色素変性症」全般ではありません。RPE65遺伝子の2つのコピーそれぞれに変異を持つ患者に限られます。規模感をお伝えすると、分子遺伝学的診断が確定した2,036人のイタリア人コホートのうち、RPE65が原因であったのは2%でした。したがって、大多数の患者はこの適応には該当せず、他のどの遺伝子についても承認された治療法はありません。

この適応に該当する患者にとって、その効果は確かなものです。第3相試験には31人が参加しました。網膜下注射から1年後、明るさを徐々に落としていく移動能力テストの成績は、平均で1.8光量レベル改善しました(対照群では0.2)。また治療を受けた20人中13人が、試験した中で最も暗い照度でのコース通過に成功しましたが、対照群では誰も達成できませんでした。この効果は3年後、4年後も維持されています。

一方で、実臨床で明らかになり、治験では見えていなかったことも伝えておかなければなりません。治療を受けた患者の相当数に、注射部位から離れた場所を含めて脈絡網膜萎縮が生じており、その長期的な機能への影響はまだ分かっていません。小児を対象とした複数の研究では、一過性の眼内炎症や眼圧上昇が報告されており、手術が必要になった例もあります。この治療の効果は主に暗所での見え方と移動の自立度に及ぶものであり、視力表で読める行数への効果はそれほど大きくありません。

それ以外はすべて研究段階にあります。他の遺伝子を対象としたウイルスベクター、ゲノム編集、アンチセンスオリゴヌクレオチドによるエクソンスキッピング(アッシャー症候群2A型で検討されています)、光遺伝学、神経保護などです。フランスにおけるアクセス条件、価格、払い戻しについて扱った文献は今回参照した中にはありません。これらは記事ではなく、担当の専門医療機関に尋ねるべき事柄です。

人工網膜

人工網膜:この分野は実際どこまで進んでいるのか

10年前と比べると期待は下がっており、それ以外の言い方をするのは誠実ではないでしょう。2023年のレビューでは13種類の機器が挙げられており、そのうち6つが臨床試験を継続中、4つが開発中止となっていました。中止されたものの中には、ヨーロッパまたは米国で市販承認を得ていたにもかかわらず、Argus IIやAlpha IMS、AMSといったインプラントも含まれています。理由は技術的なものだけではありません。結果を確認するまでに必要な期間の長さ、確立された評価指標の不在、長期的な効果の不明さ、資金面、対象となりうる患者数の少なさなどが挙げられます。

これらの機器が実際にもたらしていたものは、正確に説明しておく価値があります。「バイオニックアイ」という言葉は誤解を招くからです。100人を超える人に植え込まれたArgus IIは、眼鏡に取り付けたカメラからの信号をもとに、まだ残っている網膜内層の細胞を電気的に刺激するものでした。患者は方向感覚、対象物の位置の把握、形の認識が改善し、一部の患者では短い単語を読めるようになりましたが、個人差は大きいものでした。これは視力が回復したということではなく、学習を必要とする、構造化された光覚が得られるということです。

これに加えて、生物学的な壁もあります。長期間にわたる視覚の遮断は、網膜、続いて脳の視覚野を作り変えてしまいます。つまりインプラントは、すでに作り変えられたシステムに対して人工的な信号を送ることになり、これが、同じ機器を植え込んだ2人の患者でも結果が異なる理由の一つになっています。

黄斑浮腫

嚢胞様黄斑浮腫:これは治療できる合併症です

この記事の中で最も実用的な情報はここにあります。網膜色素変性症の患者のおよそ4分の1に、嚢胞様黄斑浮腫が生じます。黄斑に水分がたまり、それまで保たれていたはずの中心視力がぼやけてしまうのです。つまり中心視力の低下は、必ずしも病気そのものが進行しているとは限りません。治療可能な合併症であることもあり、この合併症はOCTで確認できます。

システマティックレビューの見解は、第一選択については一致しています。炭酸脱水酵素阻害薬は、内服または点眼のいずれでも、中心黄斑厚を減らし、一部の患者で視力を改善させます。中でも内服のアセタゾラミドが最も臨床的根拠が確かです。局所ステロイドも有効です。抗VEGF薬の効果は研究によってばらつきがあります。どの治療法を用いても、改善後の再発は珍しくなく、それは治療の失敗を意味するものではありません。

とはいえ、根拠のレベルは高いとは言えません。これまでの研究は対象人数が少なく、方法論的にも質にばらつきがあることは、著者ら自身も指摘しています。だからといって治療をしなくてよいわけではなく、むしろ患者ごとに効果を確認することが求められます。頻度は遺伝子型によっても異なり、PDE6A遺伝子に関する研究では、初回評価の時点ですでに半数を超える眼に浮腫が認められました。

白内障

白内障:早く、高頻度に起こり、手術できる

2つ目に手が届く改善点です。網膜色素変性症には、特徴的な白内障を伴うことがあります。後嚢下白内障と呼ばれるタイプで、光が通る経路上、ちょうど網膜の手前に位置するため、わずかな混濁でも不釣り合いなほどの眩しさを引き起こします。しかもこれは早期に起こります。113,389眼の手術例を含む英国のデータベースでは、網膜色素変性症を伴う患者の手術時の平均年齢は57歳であったのに対し、他の病気を伴わない眼では75歳でした。

手術によって、大多数の患者で視力が改善します。295眼を対象としたヨーロッパの研究では、最初に手術を受けた眼の矯正視力は平均で1.03から0.81logMARへと改善し、39%の患者で著者らが「著明」と評価する改善が見られました。予後を決める主な要因は白内障そのものではなく、黄斑の状態です。約6年の経過を追った日本の研究では、中心窩のエリプソイドゾーンが保たれていれば改善が維持されるものの、保たれていない場合はその維持がはるかに乏しいことが示されています。

この手術には、あらかじめ想定しておく価値のある特徴がいくつかあります。水晶体を支えるチン小帯は脆弱になっていることが多く、ある研究では18.8%の眼で水晶体の異常な動揺が認められており、これは水晶体嚢拡張リング(CTR)の使用につながることがあります。その後、後発白内障が非常に高頻度に起こり、YAGレーザーでの処置が必要になります。さらに、術後の黄斑浮腫は網膜色素変性症を伴う眼の6.9%に生じており、これは対照眼の1%と比べて高い頻度です。これは手術を諦める理由ではなく、より綿密な経過観察を行う理由です。

サプリメント

ビタミンAは摂るべきか

いいえ、現時点でのデータはそれを支持していません――そしてこの記事には、あえて用法・用量を記載していません。このテーマは、ありのままに説明する価値があります。すなわち、一言で言い切れる推奨ではなく、論点そのものが移り変わってきた議論だということです。

そもそもの発端は、1984年から1992年にかけて行われたランダム化比較試験で、ビタミンAには好ましい効果が、ビタミンEには好ましくない効果があると結論づけられていました。2023年、保存されていた検体の遺伝子配列解析により、遺伝子型を考慮に入れてこの結果が再解析されました。その結果、ビタミンEの有害な効果は確認された一方、ビタミンAの有益な効果は、コホート全体としてはもはや検出されませんでした。

2025年に米国眼科学会が発表した報告書では、ビタミンA、DHA、ルテイン、ビタミンEなどを対象とした15件の研究が検討されました。その結論は明確です。サプリメント摂取を支持する質の高い根拠はなく、好ましいとされた結果の多くは副次的な指標や後付けの解析によるものでした。コクランレビューとランダム化比較試験のレビューも、同じ結論に至っています。N-アセチルシステインについては第3相試験が進行中ですが、これは研究段階にあるものであり、確立した治療法ではありません。

実際の診療現場との差は際立っています。2025年にイタリアの専門施設で50人の患者を対象に行われた調査では、52%が何らかのサプリメントを摂取しており、そのうち84.6%がビタミンAを摂っていました。そして回答者全員が、こうした知見の現状を知りませんでした。すでに何かを摂取している場合は、この記事だけを根拠にやめないでください。摂っているものの容器を持参のうえ、担当の眼科医に相談してください。

日常生活

病気を治さなくても、生活を変えられること

ロービジョンケアは、多くの患者にとって日常生活を最も大きく変えるものです。何かを回復させるわけではありませんが、残っている力の使い方を組み立て直します。自宅の照明、まぶしさを抑える着色フィルター、拡大鏡や読書のためのデジタル機器、移動の練習、仕事場の環境調整などです。すべてが困難になってからではなく、早い段階で取り組み始めるほうが望ましいものです。

これは実用面だけの問題ではありません。眼の健康に関するシステマティックレビューのレビューでは、視覚障害と生活の質の低下との関連が示されており、眼科的な介入がこの側面に及ぼす効果も記録されています。心理面・社会面への影響も、ケアの一部です。

最後に、ほとんどの患者が抱く疑問が残っています。治療法がないのに、定期的な通院に何の意味があるのか、というものです。答えは3つあります。回復可能な視力を奪う黄斑浮腫と白内障を早期に見つけること。遺伝子検査を更新すること――検査パネルは年々広がっており、10年前には結論が出なかった検査が、今なら診断に至ることがあります。そして、しかるべき時が来たときに、自分の遺伝子が対象となる臨床試験が募集されているかどうかを知ることです。

よくあるご質問

失明するのでしょうか、するとしたら何歳頃ですか

誰も具体的な年齢をお伝えすることはできませんし、それを言い切る人がいたら注意が必要です。進行の速さは遺伝子、バリアント、そしてよく分かっていない要因によって左右されます。RHO遺伝子の変異を持つ患者を対象とした研究では、中心視野が10°未満になる年齢の中央値は79歳でしたが、これよりはるかに速く進行する遺伝子型もあります。「セクター型」と呼ばれる一部の病型は、網膜の一部分にとどまります。遺伝子型とOCTは目安を与えてくれますが、確定した日付を教えてくれるわけではありません。

自分の遺伝子に対する治療法がないのなら、遺伝子検査をする意味はあるのでしょうか

治療法がまだない場合でも、検査は今日から役立ちます。診断の不確実性に終止符を打ち、遺伝子によって決まる予後をより正確にし、ご家族のための信頼できる遺伝カウンセリングを可能にし、そして臨床試験への参加や、唯一承認されている遺伝子治療の適応判定を左右します。これらのプロトコルは遺伝子によって定義されているからです。結論の出ない検査結果であっても、それで話が終わるわけではありません。

遺伝子治療で治りますか

ご自身の病気が、RPE65遺伝子の2つのコピーそれぞれの変異によるものである場合に限られます。これが、承認されている治療の唯一の適応であり、対象となるのはごく一部の患者です。分子遺伝学的診断が確定した大規模なイタリア人コホートでは、RPE65が原因であったのは2%でした。他の遺伝子については、臨床試験は存在しますが、承認された治療法はありません。承認されている適応であっても、その効果は主に暗所での見え方に及ぶものです。

自分の子どもも同じ病気になる可能性はありますか

これは遺伝形式によって異なり、それを明らかにできるのがまさに遺伝子検査です。常染色体劣性、常染色体優性、X連鎖という各パターンは、子孫やきょうだいへの影響がそれぞれ異なります。すべての網膜色素変性症に当てはまる一般的な法則はありません。信頼できる答えを得る唯一の方法は、患者本人の分子遺伝学的検査結果をもとに、遺伝カウンセリングの診察を受けることです。

ビタミンAを摂るべきでしょうか

現時点でのデータはそれを支持しておらず、この記事ではあえて用法・用量を記載していません。好ましい効果があると結論づけていた1980年代の試験は、2023年に遺伝子型を考慮に入れて再解析されました。その結果、ビタミンAの効果はもはや検出されなかった一方、ビタミンEの好ましくない効果は確認されました。米国眼科学会による2025年の報告書は、サプリメント摂取を支持する質の高い根拠はないと結論づけています。

白内障があります。網膜の病気があっても手術すべきですか

多くの場合、答えは「はい」です。ただし、あらかじめ想定しておくことが条件です。発表されている研究では、手術を受けた患者の大多数で視力の改善が見られており、あるヨーロッパのコホートでは、10人に4人程度で著明な改善が得られています。予後を決める重要な要因は、手術前のOCTで評価した黄斑の状態です。この手術にはいくつかの特徴があります。水晶体を支える線維が脆弱であること、その後に水晶体嚢の混濁が高頻度で起こること、そして網膜ジストロフィのない眼と比べて術後の黄斑浮腫が多いことです。

中心視力が急に低下しました。病気が急に進行しているのでしょうか

必ずしもそうとは限りません。だからこそ、様子を見ずにすぐに受診する理由になります。網膜色素変性症の経過中に中心視力が低下した場合、それは患者のおよそ4分の1に生じ、治療可能な嚢胞様黄斑浮腫によるものかもしれませんし、この病気では早期に起こりやすく手術可能な後嚢下白内障によるものかもしれません。OCTを行えば、数分で見分けがつきます。

カシャン診療所 · 電話 +33 1 45 47 08 11

参考文献

  • Verbakel SK, van Huet RAC, Boon CJF, et al. Non-syndromic retinitis pigmentosa. Prog Retin Eye Res. 2018;66:157-186. PMID 29597005
  • Karuntu JS, Almushattat H, Nguyen XT, et al. Syndromic retinitis pigmentosa. Prog Retin Eye Res. 2025;107:101324. PMID 39733931
  • Livingston CA, Weng CY, Chancellor JR. Retinitis Pigmentosa and Therapeutic Candidates. Int Ophthalmol Clin. 2025;65(1):17-21. PMID 39710900
  • Huckfeldt RM, Comander J. Management of Cystoid Macular Edema in Retinitis Pigmentosa. Semin Ophthalmol. 2017;32(1):43-51. PMID 27748628
  • Liu Y, Zhang D, Zhou Y, et al. Natural History of CNGA1-Associated Retinitis Pigmentosa in a Large Chinese Cohort Revealing an Optimal Intervention Window. Am J Ophthalmol. 2026;283:299-312. PMID 41448483
  • Nguyen XT, Talib M, van Cauwenbergh C, et al. Clinical characteristics and natural history of RHO-associated retinitis pigmentosa: a long-term follow-up study. Retina. 2021;41(1):213-223. PMID 32301896
  • Zada M, Cornish EE, Fraser CL, et al. Natural history and clinical biomarkers of progression in X-linked retinitis pigmentosa: a systematic review. Acta Ophthalmol. 2021;99(5):499-510. PMID 33258268
  • Hashem SA, Georgiou M, Wright G, et al. PDE6A-associated retinitis pigmentosa, clinical characteristics, genetics, and natural history. Ophthalmol Retina. 2025;9(3):278-287. PMID 39218074
  • Georgiou M, Grewal PS, Narayan A, et al. Sector retinitis pigmentosa: extending the molecular genetics basis and elucidating the natural history. Am J Ophthalmol. 2021;221:299-310. PMID 32795431
  • Comander J, Weigel-DiFranco C, Sanderson K, et al. Natural history of retinitis pigmentosa based on genotype, vitamin A/E supplementation, and an electroretinogram biomarker. JCI Insight. 2023;8(15):e167546. PMID 37261916
  • Liu X, Tao T, Zhao L, et al. Molecular diagnosis based on comprehensive genetic testing in 800 Chinese families with non-syndromic inherited retinal dystrophies. Clin Exp Ophthalmol. 2021;49(1):46-59. PMID 33090715
  • Sharon D, Ben-Yosef T, Goldenberg-Cohen N, et al. A nationwide genetic analysis of inherited retinal diseases in Israel as assessed by the Israeli inherited retinal disease consortium. Hum Mutat. 2020;41(1):140-149. PMID 31456290
  • Koyanagi Y, Akiyama M, Nishiguchi KM, et al. Genetic characteristics of retinitis pigmentosa in 1204 Japanese patients. J Med Genet. 2019;56(10):662-670. PMID 31213501
  • Colombo L, Maltese PE, Castori M, et al. Molecular epidemiology in 591 Italian probands with nonsyndromic retinitis pigmentosa and Usher syndrome. Invest Ophthalmol Vis Sci. 2021;62(2):13. PMID 33576794
  • Karali M, Testa F, Di Iorio V, et al. Genetic epidemiology of inherited retinal diseases in a large patient cohort followed at a single center in Italy. Sci Rep. 2022;12(1):20815. PMID 36460718
  • Jespersgaard C, Fang M, Bertelsen M, et al. Molecular genetic analysis using targeted NGS analysis of 677 individuals with retinal dystrophy. Sci Rep. 2019;9(1):1219. PMID 30718709
  • Areblom M, Kjellström S, Andréasson S, et al. A description of the yield of genetic reinvestigation in patients with inherited retinal dystrophies and previous inconclusive genetic testing. Genes (Basel). 2023;14(7):1413. PMID 37510321
  • Castiglione A, Möller C. Usher syndrome. Audiol Res. 2022;12(1):42-65. PMID 35076463
  • Mansard L, Baux D, Vaché C, et al. The study of a 231 French patient cohort significantly extends the mutational spectrum of the two major Usher genes MYO7A and USH2A. Int J Mol Sci. 2021;22(24):13294. PMID 34948090
  • Forsythe E, Beales PL. Bardet-Biedl syndrome. Eur J Hum Genet. 2013;21(1):8-13. PMID 22713813
  • Hung JH, Jain T, Khatri A, et al. Inherited retinal disease-associated uveitis. Surv Ophthalmol. 2025;70(5):951-981. PMID 40157547
  • Russell S, Bennett J, Wellman JA, et al. Efficacy and safety of voretigene neparvovec (AAV2-hRPE65v2) in patients with RPE65-mediated inherited retinal dystrophy: a randomised, controlled, open-label, phase 3 trial. Lancet. 2017;390(10097):849-860. PMID 28712537
  • Maguire AM, Russell S, Chung DC, et al. Durability of voretigene neparvovec for biallelic RPE65-mediated inherited retinal disease: phase 3 results at 3 and 4 years. Ophthalmology. 2021;128(10):1460-1468. PMID 33798654
  • Li JXL, Rowson AC, Naji L, Li S, Simunovic MP. Post-approval outcomes of voretigene neparvovec retinal gene therapy: a systematic review and meta-analysis. Surv Ophthalmol. 2026. PMID 42425207
  • Thompson DA, De Smit E, Tan W, Handley SE, Marmoy OR, Henderson RH. Vision outcomes in children treated with voretigene neparvovec for RPE65-associated retinopathy. JAMA Ophthalmol. 2026;144(2):156-165. PMID 41481309
  • Daruich A, Rateaux M, Batté E, et al. 12-month outcomes after voretigene neparvovec gene therapy in paediatric patients with RPE65-mediated inherited retinal dystrophy. Br J Ophthalmol. 2025;109(2):281-285. PMID 39578019
  • Kiraly P, Cottriall CL, Taylor LJ, et al. Outcomes and adverse effects of voretigene neparvovec treatment for biallelic RPE65-mediated inherited retinal dystrophies in a cohort of patients from a single center. Biomolecules. 2023;13(10):1484. PMID 37892166
  • Bommakanti N, Young BK, Sisk RA, et al. Classification and growth rate of chorioretinal atrophy after voretigene neparvovec-rzyl for RPE65-mediated retinal degeneration. Ophthalmol Retina. 2024;8(1):42-48. PMID 37660736
  • Lonfat N, Moreno-Leon L, Punzo C, Khanna H. Update on gene therapy clinical trials for eye diseases. Hum Gene Ther. 2025;36(19-20):1287-1300. PMID 40965251
  • Brar AS, Parameswarappa DC, Takkar B, et al. Gene therapy for inherited retinal diseases: from laboratory bench to patient bedside and beyond. Ophthalmol Ther. 2024;13(1):21-50. PMID 38113023
  • Mauriac SA, Lee J, Zhang J, et al. AAV-mediated exon skipping therapy for Usher syndrome, type 2A. Mol Ther. 2026;34(1):179-202. PMID 40994011
  • Ramirez KA, Drew-Bear LE, Vega-Garces M, et al. An update on visual prosthesis. Int J Retina Vitreous. 2023;9(1):73. PMID 37996905
  • Luo YH, da Cruz L. The Argus II retinal prosthesis system. Prog Retin Eye Res. 2016;50:89-107. PMID 26404104
  • Finn AP, Grewal DS, Vajzovic L. Argus II retinal prosthesis system: a review of patient selection criteria, surgical considerations, and post-operative outcomes. Clin Ophthalmol. 2018;12:1089-1097. PMID 29942114
  • Bloch E, Luo Y, da Cruz L. Advances in retinal prosthesis systems. Ther Adv Ophthalmol. 2019;11:2515841418817501. PMID 30729233
  • Caravaca-Rodriguez D, Gaytan SP, Suaning GJ, et al. Implications of neural plasticity in retinal prosthesis. Invest Ophthalmol Vis Sci. 2022;63(11):11. PMID 36251317
  • Chen C, Liu X, Peng X. Management of cystoid macular edema in retinitis pigmentosa: a systematic review and meta-analysis. Front Med (Lausanne). 2022;9:895208. PMID 35652079
  • Bakthavatchalam M, Lai FHP, Rong SS, et al. Treatment of cystoid macular edema secondary to retinitis pigmentosa: a systematic review. Surv Ophthalmol. 2018;63(3):329-339. PMID 28987613
  • Parodi MB, Iacono P, Da Pozzo S. Anti-VEGF and retinal dystrophies. Curr Drug Targets. 2020;21(12):1201-1207. PMID 32342816
  • Georgiou M, Shakarchi AF, Elhusseiny AM, Michaelides M, Sallam AB. Cataract surgery outcomes in retinitis pigmentosa: a comparative clinical database study. Am J Ophthalmol. 2024;262:34-39. PMID 38311153
  • Nguyen XT, Thiadens AAHJ, Fiocco M, et al. Outcome of cataract surgery in patients with retinitis pigmentosa. Am J Ophthalmol. 2023;246:1-9. PMID 36252678
  • Dikopf MS, Chow CC, Mieler WF, et al. Cataract extraction outcomes and the prevalence of zonular insufficiency in retinitis pigmentosa. Am J Ophthalmol. 2013;156(1):82-88. PMID 23628349
  • Nakamura S, Fujiwara K, Yoshida N, et al. Long-term outcomes of cataract surgery in patients with retinitis pigmentosa. Ophthalmol Retina. 2022;6(4):268-272. PMID 34923176
  • Hong Y, Li H, Sun Y, et al. A review of complicated cataract in retinitis pigmentosa: pathogenesis and cataract surgery. J Ophthalmol. 2020;2020:6699103. PMID 33489339
  • Jain N, Maguire MG, Flaxel CJ, et al. Dietary supplementation for retinitis pigmentosa: a report by the American Academy of Ophthalmology. Ophthalmology. 2025;132(3):354-367. PMID 39453328
  • Schwartz SG, Wang X, Chavis P, et al. Vitamin A and fish oils for preventing the progression of retinitis pigmentosa. Cochrane Database Syst Rev. 2020;6(6):CD008428. PMID 32573764
  • Sacchetti M, Mantelli F, Merlo D, et al. Systematic review of randomized clinical trials on safety and efficacy of pharmacological and nonpharmacological treatments for retinitis pigmentosa. J Ophthalmol. 2015;2015:737053. PMID 26339504
  • Barthelemy N, Lee W, Gregori NZ, Lam BL, Sengillo JD. Nutritional supplements: current evidence for retinitis pigmentosa and Stargardt disease. Curr Opin Ophthalmol. 2026;37(3):205-214. PMID 41861379
  • Ruggeri ML, Quarta A, Lorenzi C, et al. Vitamins and retinitis pigmentosa: a single-center survey from an Italian cohort. Ther Adv Ophthalmol. 2026;18. PMID 42011186
  • Assi L, Chamseddine F, Ibrahim P, et al. A global assessment of eye health and quality of life: a systematic review of systematic reviews. JAMA Ophthalmol. 2021;139(5):526-541. PMID 33576772

この記事は一般的な情報を提供することを目的としており、医師の診察に代わるものではありません。適応、期待される効果、そしてリスクは、それぞれの状況によって異なります。視覚に関するご質問がある場合は、眼科医にご相談ください。

執筆・監修: Dr Moïse Tourabaly、屈折矯正手術を専門とする眼科医 — キャンズ・ヴァン国立眼科病院(CHNO des Quinze-Vingts)元チーフレジデント。

最終更新: 2026年10月11日

類似投稿

  • 目のためのサプリメント:何が効き、何が効かず、そして誰に効くのか

    ホーム 目の健康ブログ 目の病気 網膜色素変性症 目のためのサプリメント:何が効き、何が効かず、そして誰に効くのか 「目のための」サプリメントはとてもよく売れていますが、その約束の大部分は一つの誤解の上に成り立っています。いわゆる AREDS2 の処方は、大規模なランダム化比較試験で評価されました。ただしその対象はすでに加齢黄斑変性(AMD)のある患者であり、目的はその進行を遅らせることであって、発症を防ぐことではありませんでした。この記事では、証明されていること、証明されていないこと、そして害になりうることを仕分けします。 理解する 要点 AREDS2 の処方は、すでに加齢黄斑変性のある人を対象に研究されました。進行を遅らせますが、予防効果は証明されていません。 加齢黄斑変性のない人では、いかなる有益性も証明されていません。市販の一般的なマルチビタミンを対象とした11年以上のランダム化比較試験は、加齢黄斑変性の発症に対する効果を何も見いだしませんでした(PMID 24268861)。 サプリメントとしての用量のβ-カロテンは、喫煙者および過去に喫煙していた人で肺がんのリスク上昇と関連づけられました。そのため処方から外されました。 ルテインは黄斑色素を測定できるほどに増やします。ただし臨床的な有益性は小さいままで、エビデンスの水準も低いままです。 ドライアイについては、オメガ3を対象とした試験は互いに矛盾しており、まとめて見れば期待外れです。 白内障については、観察研究は有望ですが、ランダム化比較試験はそれを裏づけていません。…

  • |

    飛蚊症:目の前を漂う浮遊物、心配すべき?

    ホーム 目の健康ブログ 目の病気 網膜色素変性症 飛蚊症:目の前を漂う浮遊物、心配すべき? 要点 飛蚊症(目の前に浮かぶ浮遊物)は多くの場合、良性です。加齢によって硝子体にできた濁りが、網膜に小さな影を落とすために見えます。 飛蚊症は、40代を過ぎた方、近視の方、白内障手術を受けた方に多くみられ、とくに後部硝子体剥離が起こるときに増えます。 すぐに検査が必要なサインもあります。浮遊物が突然、雨のように大量に増える、光が走って見える、視野に固定した影がある。これらは網膜裂孔を示していることがあります。 散瞳したうえでの眼底検査で網膜を確認します。新しい網膜裂孔が見つかった場合には、パリ13区の診療所でレーザー治療を行うことができます。 視界の中を漂う細い糸くずのようなもの、点、あるいはクモの巣のようなもの。気になって、不安になる方は少なくありません。これを飛蚊症、あるいは目の前に浮かぶ浮遊物と呼びます。大多数の場合は良性で、眼の中を満たすゲルの自然な加齢変化によるものです。しかし、なかにはすぐに検査が必要な状況もあります。網膜裂孔や網膜剥離の前触れであることがあるからです。ありふれたものと急ぐべきものをどう見分けるか。それがこの記事の目的です。 Sommaire 結論から:多くは良性、ときに緊急飛蚊症はどこから来るのか浮遊物はどこから来るのかどんなサインに注意すべきかどうすればよいか、いつ受診するか煩わしさが続くとき、どんな選択肢があるかよくあるご質問参考文献関連記事最近現れた浮遊物を診てもらう 結論から:多くは良性、ときに緊急 ここが要点です。数が少なく、変化のない浮遊物は、ほぼ常に良性です。眼の中を満たすゲルである硝子体にできた小さな濁りにあたり、年齢とともに多くみられるようになります。一方で、飛蚊症が急にたくさん現れたとき、とくに光が走って見えたり、視野の中に固定した影があったりする場合は、ためらわずに受診してください。こうしたサインは、後部硝子体剥離に網膜裂孔を伴っていることを示す場合があり、この裂孔は早く見つかるほど治療しやすくなります。迷ったときは、早めに眼底検査を受けるほうが安心です。 眼球の断面図:浮遊物(飛蚊症)はどこから来るのか 角膜、水晶体、硝子体(ゲル)、網膜と、硝子体の中を漂って網膜に影を落とす浮遊物を示した、眼球の断面模式図。別枠で、患者さんに見えている像を示しています。 患者さんに見える像…

  • スポーツビジョントレーニング:証明されていること、ただ売られているだけのこと

    ホーム 目の健康ブログ 目の病気 網膜色素変性症 スポーツビジョントレーニング:証明されていること、ただ売られているだけのこと 数百ユーロの料金がかかる視覚トレーニング講習、「コントラストを高める」とうたう色付きレンズ、競技上の強みとして売り込まれるコンタクトレンズ――スポーツ選手の視覚に関しては、市場の動きがエビデンスよりもはるかに先を行っています。だからといって、すべてを否定する理由にはなりません。実際に効果が測定されている対策もあります。的確な屈折矯正や、規格に適合した眼の保護具がそれにあたり、そしてそうした対策ほど、市場ではあまり売られていません。ここでは、文献が支持していること、支持していないこと、そして結果を約束するというより実務上の選択にとどまることを、それぞれ整理します。 概要 要点 チームスポーツの成績にもっとも関連する視覚スキルは、視力ではありません。複数の対象を同時に追跡する能力であり、22件の研究を対象としたメタアナリシスでは相関係数0.54という結果でした。 一方、奥行き知覚は、成績との間に統計的に有意な関連を示しませんでした(r = 0.09)。にもかかわらず、スポーツ視覚チェックの売り文句では中心的な存在になっています。 この参考文献のなかに、実験室で行う知覚トレーニングが実際の試合に転移することを示した研究はひとつもありません。もっとも厳密に組まれた研究ほど、この転移を確認できていないのです。 もっとも見過ごされている対策は、もっとも地味なものです。147人のプロサッカー選手のうち、矯正が必要だった選手で実際にプレー中に矯正具を着けていたのは、わずか4人に1人でした。 眼の保護具は、効果がもっとも確実に裏づけられている対策です。ラケットスポーツを対象としたレビューでは、保護具を着けていないときに起きた眼外傷の割合の中央値は93%に達しています。 スポーツ選手における屈折矯正手術は、パフォーマンス向上を目的とするものではなく、矯正具に伴う不便を解消するためのものです。用いる術式は、行っている競技によって決まります。 Sommaire よく見えれば、プレーもうまくなるのか?スポーツ選手は、本当に他の人より目が良いのか?屈折矯正、もっとも見過ごされている打ち手動体視力:測定する価値はあるが、解釈は難しい立体視:数字が裏づけない臨床的な直感スポーツビジョントレーニング:理屈が行き止まりになる場所熟練者と初心者を分けるもの:目ではなく解釈色付きレンズと「コントラスト」用コンタクトレンズ:何が言えるのか?眼の保護:もっとも確実に効果が裏づけられている対策スポーツ中は、コンタクトレンズかめがねか?スポーツ選手の屈折矯正手術:本当に決め手となるもの疲労、誰も料金を取らない要因よくあるご質問参考文献…

  • 眼性片頭痛:視覚性前兆と受診のタイミング

    ホーム 目の健康ブログ 目の病気 網膜色素変性症 眼性片頭痛:視覚性前兆と受診のタイミング 眼性片頭痛とは、視覚性前兆を伴う片頭痛のことです:きらめくジグザグの光の線や、少しずつ広がってから消えていく光る斑点が現れます。これは一過性で、多くの場合は良性の神経学的な現象であり、目ではなく脳の視覚野に由来します。前兆は通常30分ほど続き、後遺症を残さずに消えます。両目の視野に同時に現れます。ただし、一部の徴候がある場合は、その日のうちに眼科を受診するか、それが難しければ眼科救急を受診する必要があります。片方の目だけに限られた症状や、50歳を過ぎて初めて現れた前兆がこれにあたります。神経症状を伴う場合は、15番に電話する必要があります。 要点 要点 視覚性前兆は多くの場合は良性の神経学的な現象であり、目ではなく脳に由来します。両目の視野に同時に現れます。 視覚性前兆は数分かけて徐々に現れ、通常は30分ほど続いたあと完全に消え、その後に頭痛を伴うこともあります。 片方の目だけに限られる急な、あるいは持続する視覚障害は、別の原因を示唆しており、その日のうちに眼科を受診するか、それが難しければ眼科救急を受診する必要があります。 50歳を過ぎてから初めて現れる前兆は、その日のうちに眼科を受診するか、それが難しければ眼科救急を受診する必要があります。言葉、力、感覚に関わる神経症状を伴う場合は、15番に電話する必要があります。 Sommaire 眼性片頭痛とは何ですか?視覚性前兆:どのように現れるのか?眼性片頭痛、網膜片頭痛、脳卒中:見分け方は?原因と誘因にはどのようなものがありますか?眼科医の役割とは?どのような場合に緊急受診が必要ですか?発作を和らげ、予防するにはどうすればよいですか?よくあるご質問参考文献あわせて読みたい医療に関する注意事項 眼性片頭痛とは何ですか? 眼性片頭痛とは、一般に、視覚性前兆を伴う片頭痛を指す言葉です。これは一過性で良性の神経学的な現象であり、一時的な視覚障害として現れ、頭痛に先行したり、頭痛を伴ったりすることがあります。前兆のある片頭痛は、このありふれた神経疾患の中でも、もっともよく知られた病型の一つですLucas 2021。 この用語は誤解を招くことがあります。「眼性」前兆と呼ばれていますが、この症状は目そのものに由来するわけではありません。前兆は、頭蓋の後方、後頭葉に位置する脳の一領域である視覚野から生じます。視覚情報が処理されるのは、まさにこの部位です。皮質拡延性抑制と呼ばれる一過性の電気活動の波がこの特異な像を引き起こし、その後消えていくと考えられていますCharles…

  • たばこと視力:煙が目に何をするのか、器官ごとに

    ホーム 目の健康ブログ 目の病気 網膜色素変性症 たばこと視力:煙が目に何をするのか、器官ごとに たばこは、眼科において、患者が直接手を出せる数少ない主要な危険因子の一つです。年齢は交渉できませんし、遺伝もそうです。たばこは違います。この記事は、喫煙者がすでに知っていることを繰り返すためのものではなく、煙が目のそれぞれの部分に何をするのか、どこでエビデンスが確かでどこでそうでないのか、そして禁煙が何を下げるのかを正確に述べるためのものです。その様相は一様ではありません。黄斑については関連が大きく、証明されています。緑内障については議論があります。糖尿病患者の網膜については、文献はむしろ予想と逆のことを述べています。ならば、そのまま示すほうがよいでしょう。 理解する 要点 加齢黄斑変性は、関連が最もよく確立された領域です。2025年のメタアナリシスでは、喫煙者の加齢黄斑変性の発症オッズは1.86倍です。 たばこは病気を引き起こすだけでなく、その時期を早めます。新生血管型の加齢黄斑変性のコホートでは、現在の喫煙者は、一度も吸ったことのない人より5.5年早く発症していました。 白内障:リスクは実在しますが大きさは控えめです。たばこと大麻の曝露を対象とした UK Biobank の解析では、現在たばこを吸っている人のオッズ比は、一度もたばこを吸ったことがない人を基準として1.2でした。 バセドウ病の眼症:修正可能な危険因子の第一位であり、重症度にも治療への反応にも影響します。それを知っている患者はほとんどいません。 緑内障と糖尿病網膜症:エビデンスの水準は低く、ところどころ矛盾しています。あなたのたばこがあなたの緑内障を起こしたと断言できる人は誰もいません。 禁煙は将来のリスクを下げます。すでにできあがった傷を修復するわけではありません。この区別が肝心です。 Sommaire…

  • コンタクトレンズの衛生:もっとも多い誤り

    ホーム 目の健康ブログ 目の病気 網膜色素変性症 コンタクトレンズの衛生:もっとも多い誤り コンタクトレンズ装用者のおよそ99%が、衛生面で危険な習慣を少なくとも一つ持っており、これが角膜感染症の予防できる主な原因になっています。レンズを水に触れさせる、よく洗っていない手で扱う、レンズケースをおろそかにする、装用期間を超えて使う。どれも日常のありふれた動作ですが、繰り返されることで眼の表面を弱らせ、微生物の入口をつくります。よい知らせは、これらの誤りが簡単に正せることです。何が誤りかを知り、なぜ危ないのかを理解し、いくつかの習慣を身につければ、眼を守りながらコンタクトレンズを長く使い続けられます。 ポイント 要点 水(水道水、シャワー、プール)に触れさせることがもっとも危険な誤りです。まれですが重い角膜の感染症を招きます。 手入れの悪いレンズケースでは、微生物性角膜炎の危険が6.4倍になります。交換の頻度が低すぎるレンズケースでは5.4倍です。 手を洗うこと、消毒保存液を毎日新しくすること、そして装用期間を守ることは、もっとも守りの強い習慣に数えられます。 充血、痛み、見え方の低下があるときは、レンズを外して待たずに受診してください。 99 % 装用者が、衛生面で危険な習慣を少なくとも一つ持っている 6,4× 手入れの悪いレンズケースによる角膜炎の危険 3人に1人…